Vědci vzkřísili dávný virus pro genové terapie

Počítačově rekonstruovaná virová částice viru AAV (adeno-associated virus) Anc80 z dávné minulosti se ukázala jako velmi účinný vektor v genových terapiích, které cílí na játra, svaly a oční sítnici. Tento pozoruhodný přístup by se mohl stát základem nového typu genetické léčby, která by byla bezpečnější a účinnější, než ty stávající.

Přínos rekonstrukce částice viru AAV je ale širší. Šéf výzkumu Luk Vandenberghe z Harvardské medicíny tvrdí, že jejich postup umožní lepší pochopení komplikované struktury virů a poodhalí detailní evoluci jejich jednotlivých komponent. Rekonstrukce dávného viru AAV podle Vandenbergheho prozradí leccos o tom, jak tyto viry vznikly a jak fungují. A když budeme mít obstojný vhled do virů, budeme si moct sami navrhnout a vytvořit virové vektory tak, aby byly co nejlepší pro genové terapie.

Viry jsou mistry v pronikání do buněk a v propašování svého genetického materiálu dovnitř. Bez této dovednosti by byly vyřízené. My toho můžeme využít v genových terapiích a vyvíjíme z virů vektory, které jsou schopné dopravit terapeutické geny do určených buněk nebo tkání.

Dosavadní klinické testy potvrdily bezpečnost a účinnost genové terapie u lidí s vrozenou slepotou a hemofilií. Problém je ale v tom, že se pro genové terapie používají viry AAV, které se vyskytují v přírodě a pacienti se s nimi mohli setkat. V takovém případě jsou vůči nim imunní, což je sice správně, ale pro genovou terapii je to zcela zničující, protože imunitní systém zabrání přenosu terapeutických genů na místo určení. Proto by se rekonstruované linie virů mohly stát řešením. Vůči nim není imunní nikdo.

Autor: RNDr. Stanislav Mihulka, Ph.D.

Líbil se Vám tento článek? Doporučte jej svým známým.

Více informací najdete zde: